« C’est une révolution en médecine qui n’avait pas connu de telles perspectives depuis longtemps », se réjouit la Haute Autorité de santé (HAS) dans son communiqué de presse du 27 janvier, présentant son plan d’action pour les médicaments innovants.
Certains de ces traitements permettent de prolonger la vie des patients dont le pronostic vital était jusque-là récemment plus qu’engagé, comme les mélanomes. D’autres visent la guérison de maladies graves et notamment de certains cancers : leucémie, lymphome, etc.
« L’espoir né de ces thérapies, nous le partageons tous. Les patients souhaitent en bénéficier vite et cette attente est légitime », souligne la HAS. Pourtant, cet accès rapide aux traitements innovants est une réalité en France, notamment grâce au dispositif des autorisations temporaires d’utilisation (ATU).
Distinguer les innovations décisives et les simples nouveautés
« Mais partout dans le monde, l’enjeu pour les agences d’évaluation comme la HAS, c’est aussi de suivre ces innovations à fort potentiel, de les surveiller et d’être en capacité de les réévaluer rapidement pour vérifier que les promesses sont tenues sur du plus long terme », précise la Haute Autorité.
En effet, ces médicaments sont mis à la disposition des malades de manière précoce, notamment via les ATU. « Et leur développement non conventionnel – principalement sur la base d’études non comparatives menées sur de petits effectifs de malades – génère des incertitudes qu’il est nécessaire de lever en parallèle de leurs premières années d’utilisation. »
Evaluer ces médicaments pour favoriser l’accès de tous les patients aux innovations, « c’est aussi faire la distinction entre les innovations décisives et les simples nouveautés », met en garde la HAS.
Pour rester au rendez-vous de l’innovation thérapeutique, la Haute Autorité propose un plan d’action en six points :
- Rendre des avis conditionnels, le temps de lever les incertitudes,
- Suivre les médicaments en vie réelle pour vérifier les promesses initiales,
- Renforcer l’agilité de la HAS pour mieux accompagner l’innovation,
- Impliquer systématiquement les patients et usagers,
- Renforcer la transparence,
- Renforcer la coopération européenne pour mutualiser les savoirs.
Ghislaine Trabacchi
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